2022病友最關切罕藥排名出爐！病團盼早 - 醫療資訊,議題討論

2022病友最關切罕藥排名出爐！病團盼早日給付　健保署長李伯璋：部分負擔是解套

https://www.upmedia.mg/news_info.php?Type=143&SerialNo=156169

邱家琳

罕病藥品的研發時間長、成本高，又因病人數量少、市場小，造就單價高昂，病友大多只
能依靠健保給付。本報根據「KEYPO 大數據關鍵引擎」盤點罕病健保給付討論聲量發現，
從今年1月到9月止，罕病團體最關切的罕藥給付依序為脊髓性肌肉萎縮症（SMA）、泛視
神經脊髓炎（NMOSD）、家族性澱粉樣多發性神經病變（FAP）。


從大數據可以發現，SMA、NMOSD、FAP等三種罕病在新聞報導、網路社群、網路討論區的
累積聲量皆破百，分別為203筆、152筆、102筆。這可能與「期待用藥給付」有關，在健
保無法滿足罕病患者用藥需求的狀況下，罕病團體不斷奔走，呼籲政府重視病友的治療權
益。

https://imgur.com/oIlDXJ8

目前治療SMA的方式有脊髓內注射用藥（背針）、口服藥物與基因治療，在台灣上市的治
療藥物共有三種，只有其中一種背針獲健保給付，但給付條件相當嚴格。健保署截至8月
統計顯示，國內領有重大傷病證明的SMA病患為410人，但獲得健保給付用藥的病患只有41
人，高達90%的病患受限於年齡限制，無法獲得健保給付，目前佔比逾半的成人病患仍在
期盼早日用藥。



像被稱為「台版非常律師」、年近40歲的律師陳俊翰，從美國回到台灣後無藥可用，只能
任憑身體機能逐漸退化。而今年11歲、罹患罕病SMA的王小妹，也因健保限制而無法用藥
，近兩年來身體快速退化，從自己可以行走變成要仰賴輪椅，飽受脊椎側彎之苦，數次開
刀治療。

在2021年底列入罕見疾病的NMOSD，病友已能取得重大傷病的資格，但目前治療效果最好
、台灣已經核准的生物製劑用藥，尚未通過健保給付，無法減輕病友沉重的經濟負擔。至
於好發於中年族群的FAP，惡化速度相當快，若沒有及早治療，可能會失去生活自理的能
力，即便有了新型治療藥物，但礙於沒有健保給付、費用高昂，病友等同陷入「無藥可用
」的困境。



罕病基金會創辦人陳莉茵表示，以SMA為例，1歲內發病確診、開始治療年齡未滿7歲才有
健保給付資格，用年齡來區分、侷限人數的方式相當不公平，忽略在臨床上有迫切用藥需
求的病友。至於FAP病友，他們在發病後，身體就會迅速惡化，約3至5年會過世，病友們
盼罕病新藥給付時間縮短，能及早用藥。

對此，SMA病友家屬王媽媽憂心說，若能盡早用藥，治療效果會更好，喜歡寫書法的女兒
（王小妹）因健保限制不能用藥，造成很多遺憾，現在得動脊椎側彎手術、仰賴輔助器具
才能步行，若未來連提筆寫書法的力氣都沒有，該怎麼辦。

對於罕病困境，健保署署長李伯璋回應，「每個人的生命不能重來，無論是罕病病友或癌
症病友，都想獲得最好的治療，這是人性，也是政府的責任。但就現實面來說，資源（健
保總額）有限，因此降低藥費、檢查驗費用占率，促進醫療費用結構正常化，是當務之急
。」

李伯璋也強調，推動健保改革最重要的是分級醫療，藉由調整部分負擔，可增加保險收入
99.9億元，民眾減少一次就醫可節省378億點。他認為部分負擔是個解套，可惜因疫情影
響而延緩實施，若健保未來有足夠的錢，將擴增罕病專款預算。


2022年罕病專款預算較2021年新增11.74億元，用於現健保給付的罕病病人藥費成長、新
罕病病人使用現有健保給付藥品的藥費支出、罕藥新藥收載與擴增給付範圍。健保署每年
都會加編「罕見疾病、血友病藥費及與罕見疾病特材」專款預算，由於2023年專款協商未
達共識，健保會將以「醫院代表版本」及「付費者代表版本」，兩案併陳請部長裁示。


心得
有點好奇李伯璋的思路長什麼樣子
前面剛說生命不能重來
會盡力提供最佳的醫療處置

下一秒雙手一攤沒有錢
前兩大罕病SMA、NMOSD病友數量不多
又可以大幅改善生活品質
甚至拯救性命
卻沒有積極處理，提供健保協助?

反而放任健保的那些用藥浪費與虧損

完全搞不懂

然後在那邊出書、搞宣傳 超級問號
做點實際有貢獻的好嗎?

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