神經退化疾病基因治療 有契機 - 養生

【聯合報╱記者陳惠惠／台北報導】

2011.08.12 10:27 am


神經退化性疾病的基因治療，有了新契機。馬偕醫院研究團隊把正常基因送到中樞神經的
神經軸突聚集處，延長罹病老鼠壽命，並延緩退化速度，此動物實驗結果刊登於國際著名
期刊「分子遺傳與代謝」，並獲選為八月封面故事。

馬偕醫院小兒遺傳科主任林達雄說，過去以基因治療腦白質退化症，都是把正常基因送到
局部，很難在神經系統內達到全面治療效果，尼曼匹克氏症、黏多醣儲積症等腦白質退化
症相關疾病的國外研究、人體試驗，都遭遇此瓶頸。

馬偕醫院突破障礙，成功地把治療基因送到神經軸突聚集處，即神經較集中的位置，透過
神經送達神經系統各部位，從前腦到脊髓末稍，都表現出植入的正常基因及蛋白。

林達雄說，研究利用神經軸突傳導神經信息物質至遠端神經元的特性，並以腺病毒為載體
，攜帶正常基因。他比喻，就像把貨送到運輸樞紐台北火車站，透過台鐵、高鐵等運輸系
統，分送出去。馬偕團隊以小老鼠進行實驗，有神經退化性疾病的老鼠，治療前只能活30
、4 天，治療後壽命多了一倍。以人類壽命換算，過去只能活到10多歲，治療後可活到30
多歲。

不過，林達雄坦言，現階段突破僅限於中樞神經系統，周邊神經系統部分仍待解決，才能
改善肢體萎縮等問題。

【2011/08/12 聯合報】@ http://udn.com/

全文網址: 神經退化疾病基因治療 有契機 | 健康天地 | 健康醫藥 | 聯合新聞網
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