運載健康基因 人工染色體 可治基因疾病 - 健康資訊

※ [本文轉錄自 Doctor-Info 看板 #1HuJ4vRX ]

作者: oncotype (oncotype) 看板: Doctor-Info
標題: [新聞] 運載健康基因 人工染色體 可治基因疾病
時間: Sat Jul 13 18:51:34 2013

合成生物學發展迅速，美國和日本科學家，不只已成功在實驗室用化合物全人工合成「人
類人工染色體」（human artificial chromosomes, HAC），更已成功植入老鼠體內，令
實驗鼠每個細胞都帶有HAC，印證這種人工製造的小型人類染色體，他日可應用於全新形
式的基因治療，充當健康基因的運載工具，植入病人體內以改正有缺陷的基因。

染色體是細胞內具有遺傳性質的物體，由雙螺旋狀的脫氧核糖核酸（DNA）分子纏繞而成
，當中載有遺傳密碼的化學結構叫鹼基對。人類細胞有46條染色體，科學家近年研究用人
工方法製造第47條染色體，鹼基對數目遠少於天然染色體，用作運載某些基因進入人類細
胞的工具，以便研究基因功能和作用。

在動物體內正常運作

製造HAC有兩種方法，第一是將天然人類染色體剪短，第二是在實驗室用化合物人工合成
，美日科學家在兩方面都進展良多，近期更有重大突破。
英國《獨立報》昨天（周四）報道，美國國家癌症研究所研究員庫普賴納（Natalay
Kouprina）參與的小組，在一項未發表的研究，成功將全人工合成的HAC，用基因改造方
法植入老鼠體內，令改造鼠每個細胞都帶有HAC，是首次證明全合成的人類染色體，可在
動物體內正常運作。
庫普賴納表示，HAC可應用於基因治療：「現時已知很多遺傳病是因為某些基因異變引起
……治療概念是病人身上取出皮膚細胞，轉化成幹細胞，加入帶有健康基因的HAC後，再
移植回病人體內，藉此改正基因缺陷治病。」

她表示，現時發展的主流基因療法，是要在天然染色體之中插入健康的基因，卻控制不了
插入位置，很多時會落在不理想的位置，影響療效之餘，更可能破壞基因組成，弊多於利
，把健康基因附在額外加插的人工染色體，就沒有這問題：「一般基因療法是用病毒之類
的載體，將基因加插入天然染色體內，可能會干擾其他染色體正常運作，HAC則不會干擾
基因組其他部份。」
她續說：「很明顯，利用HAC作載體治療基因疾病，還有很長的路要走，但潛力很大，有
很多潛在好處，是個很刺激的科學探索範疇。」

擬製造全合成生物

英國科學家指HAC屬額外和較小型的人工染色體，雖離人工合成整條人類染色體，尚有大
段距離，但一涉「人類」和「人工」這兩個敏感領域，在英國研究，恐難通過道德審批。
英國科學家另闢蹊徑，參與人工合成酵母染色體的多國計劃，目標是在2018年人工合成出
酵母菌的全部16條染色體，注入空的酵母細胞，製造首個有複雜基因組的全合成生物，最
終目標是完全掌握和隨意改造酵母的基因，把酵母變成「生物工廠」，製造抗體和疫苗等
生物科技材料。

人類人工染色體基因療法

1）從患有基因缺陷疾病的病人身上，取出皮膚細胞
2）將皮膚細胞轉化成幹細胞
3）將帶有健康基因的人類人工染色體，植入幹細胞內
4）帶有人類人工染色體的幹細胞，移植回病人體內，藉此改正基因缺陷

新聞來源: http://goo.gl/WtXZv

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